В настоящия обзор са представени тенденциите при лечението на кистичната фиброза. Акцентите са:
– към момента са одобрени 11 медикамента за лечение на кистична фиброза, като последните добавени са терапиите, насочени към корекция на специфична мутация.
– Pseudomonas aeruginosa като изолат от храчка е все по-често срещан и по-труден за ерадикация. Белодробната фукция корелира положително с високо калорийната диета и негативно с наличието на инфекция с P. aeruginosa.
– грижите за тези пациенти се насочват към мултидисциплинарни екипи, като фокусът е върху ранно и агресивно лечение на екзацербациите, подпомагане на експекторация, оптимален хранителен режим, ранно откриване и лечение на усложненията, откриване на пациенти с леки форми на болестта.
– едни от най-обещаващите резултати са получени при изследване на ivacaftor – терапиия, насочена към специфична мутация за потециране на CFTR. Подходяща е при пациенти с мутация клас III, за която е характерно неправилно отваряне на каналите. Пациентите с клас III мутация съставляват едва 5% от всички пациенти с кистична фиброза.
– коректор на CFTR – lumacaftor- повишава CFTR протеина на клетъчната повърхност. Ин витро lumacaftor възстановява протеиновата функция при хомозиготни пациенти с F508del. Проучват се и комбинации на lumacaftor с ivacaftor.
– Ataluren – подобрява функцията на CFTR. Рost-hoc анализи показват, че белодробната функция и честотата на екзацербациите са подобрени при пациенти с кистина фиброза, които не използват инхалаторен тобрамицин.
– малко, но сигнификантно подобрение на ФЕО1% се наблюдава при приложението на невирусни вектори за доставка на CFTR гена до респираторните епителни клетки сравнено с плацебо. Пациентите се проследени за 12 месеца.
Превод: Златина Иванова